UniQure dient gentherapie tegen ziekte van Huntington in bij Amerikaanse FDA

UniQure heeft een aanvraag ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor versnelde goedkeuring van zijn gentherapie tegen de ziekte van Huntington. Dat maakte het bedrijf deze week bekend. De stap is opvallend, omdat de FDA het biotechbedrijf eerder juist had laten weten dat een aanvraag op basis van het huidige onderzoek niet mogelijk was. UniQure, opgericht in Amsterdam en inmiddels genoteerd aan de Amerikaanse beurs Nasdaq, richt zich al jaren op gentherapieën voor zeldzame erfelijke aandoeningen.

Van afwijzing naar groen licht

De ziekte van Huntington is een zeldzame, erfelijke aandoening waarbij hersencellen geleidelijk afsterven. Patiënten verliezen stap voor stap de controle over hun bewegingen, denkvermogen en gedrag. De aandoening wordt veroorzaakt door een fout in het HTT-gen, waardoor het lichaam een schadelijke variant van het eiwit huntingtine aanmaakt. Symptomen beginnen doorgaans op middelbare leeftijd en de ziekte verergert in de jaren daarna gestaag. Er bestaat geen behandeling die het ziekteproces zelf afremt; huidige medicijnen bestrijden alleen de symptomen.

UniQure onderzoekt zijn gentherapie AMT-130 in een fase 1/2-studie, een relatief kleine vroege klinische trial. Ambtenaren van de FDA lieten het bedrijf eerder weten dat de resultaten van dat onderzoek onvoldoende basis vormden voor een goedkeuringsaanvraag. Die functionarissen zijn inmiddels vertrokken bij de toezichthouder. In juni draaide de FDA het standpunt terug en gaf het bedrijf alsnog toestemming om de aanvraag in te dienen via de versnelde procedure, bedoeld voor medicijnen tegen ernstige aandoeningen waarvoor nog geen behandeling bestaat.

Eenmalige ingreep in de hersenen

AMT-130 wordt via een neurochirurgische ingreep één keer rechtstreeks in de hersenen toegediend. Het middel maakt gebruik van een onschadelijk gemaakt virus, een zogeheten AAV-vector, om genetisch materiaal de hersencellen in te smokkelen. Dat materiaal moet de productie van het schadelijke eiwit dat de ziekte veroorzaakt, afremmen. Uit de fase 1/2-studie bleek dat de behandeling de achteruitgang van patiënten kon vertragen, al ging het om een beperkt aantal deelnemers.

Ook aanvraag in het Verenigd Koninkrijk

Naast de aanvraag bij de FDA heeft UniQure ook een goedkeuringsverzoek ingediend bij de Britse toezichthouder MHRA. Mocht de gentherapie goedgekeurd worden, dan zou het een van de eerste behandelingen zijn die het verloop van de ziekte van Huntington daadwerkelijk vertraagt in plaats van alleen symptomen te bestrijden. Voor patiënten en hun families, van wie kinderen vaak vijftig procent kans hebben de erfelijke mutatie te dragen, zou dat een belangrijke doorbraak zijn. De FDA moet nu beoordelen of de voorgelegde data overtuigend genoeg zijn voor markttoelating.